脊髓性肌肉萎缩症是会致命的隐性遗传性疾病,患者随着时间过去,会出现肌肉萎缩、无力,最终因呼吸困难丧命,虽然现有药物可延缓恶化,但却因為价格昂贵,一直未获健保给付,今日药物共拟会议结果出炉,有望為患者带来一线希望。

病友团体SMA肌萎药物争取联盟到总统府陈情,希望SMA治疗药物可以获得健保给付,健保署顺应陈情,将该治疗药物排入12月召开的药物共拟会议议程中,经过7个多小时讨论,获得初步共识,但由於药价过於昂贵,仍须与药厂持续议价,等到降到「合理价」后,健保才会给付。

健保署副署长蔡淑铃受访时表示,SMA注射剂适应症不分一、二型都能用,但由於价格昂贵,今日讨论中达成共识,决定将适应症限缩到1岁以内发病,目前為6岁以下的第一型患者,以及部分第二型患者才能使用。若议价顺利,一年将会有30名患者受惠,但费用也高达3.4亿元。

蔡淑铃提到,SMA患者需终生用药,加上人数会逐年增加,「费用只会越来越多」。虽然罕病為专款专用,不至於排挤其他药物,但专款也不能无止尽使用,呼吁厂商能拿出诚意与健保进行费用协商,让患者能儘早接受药物治疗。

蔡淑铃提到,目前I/O用於泌尿上皮癌有肾功能限制,须為EGFR大於60者才能使用,但因患者佔比低,限缩使用机会,明年将放宽到EFGR落在30至60者皆能使用,不过因变更给付条件需要行政程序,很难赶在明年元旦就上路。

C肝用药目前由3家药厂供应,檯面价為19万9920元,但因今年预算到7月23日就全数用罄,只能从其他预算「借款」优先挪给肝纤维化F3以上病人使用。

不过,由於明年C肝预算加码到80.66亿,有望恢復供应F1、F2患者用药,為了达到最高效益,健保已协商药厂降价,目前只有一家药厂愿意配合,将檯面价降到17万9760元,由於该药物刚好是全基因型,蔡淑铃表示,最快明年元旦起,就会优先使用在F1、F2患者身上。

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